Kosteneffectiviteitsonderzoek is een synoniem voor doelmatigheidsonderzoek. Deze vorm van onderzoek richt zich op kosten en effecten van medische behandelingen. In onze aanpak volgen we de richtlijnen voor economische evaluaties van het Zorginstituut Nederland. Dit betekent onder andere dat de doelmatigheid van behandelingen wordt uitgedrukt uit in ‘kosten per gewonnen QALY’ en dat wij waar mogelijk een maatschappelijk perspectief hanteren. Dat betekent dat waar mogelijk ook kosten buiten de zorg zijn meegenomen, zoals tijd van mantelzorgers en verlies aan productiviteit.
De QALY ('quality adjusted life year') is een maat die gebruikt wordt om lengte en kwaliteit van leven te combineren tot één getal, zodat behandelingen met heel verschillende gezondheidsuitkomsten met elkaar vergeleken kunnen worden. De QALY wordt berekend door een lengte van leven te vermenigvuldigen met een getal over de kwaliteit van levens. Een jaar in volle gezondheid is gelijk aan 1 QALY, een jaar in de helft van volle gezondheid is gelijk aan 0.5 QALY.
Relapsing remitting MS (RRMS) is de meest voorkomende vorm van MS. Bij deze vorm wisselen periodes van aanvallen en herstel elkaar af.
Secundair progressieve MS (SPMS) is een vorm van MS waarbij patiënten geen tot weinig aanvallen hebben. De klachten bij SPMS nemen wel toe en herstellen niet helemaal.
In klinische onderzoeken wordt meestal de werking van een nieuw medicijn met een placebo of een bestaand medicijn vergeleken. Er zijn echter niet altijd onderzoeken die de werking van alle medicijnen met elkaar vergelijken. Door een netwerk meta-analyse uit te voeren kan toch met behulp van de uitgevoerde 1 op 1 vergelijkingen een uitspraak gedaan worden over het verschil in effectiviteit tussen verschillende medicijnen.
Multiple sclerose is een ziekte waarbij de bescherm- en isolatielaag rondom de zenuwen in de hersenen, ruggenmerg en oogzenuwen beschadigd is. Hierdoor kunnen onder andere problemen ontstaan met lopen, voelen en zien.
Patienten in Nederland
17.000
Behandelingen
Helaas zijn er geen behandelingen die MS kunnen genezen. Er zijn wel 12 verschillende medicijnen die de ziekteprogressie kunnen vertragen of die aanvallen waarbij patiënten last hebben van ernstige symptomen van MS kunnen bestrijden.
LijnenMS-medicijnen zijn verdeeld in 3 lijnen. Over het algemeen starten patiënten met een medicijn uit de eerste lijn en eventueel stappen ze daarna over naar een medicijn uit de tweede of zelfs derde lijn. Deze volgorde is ontstaan omdat neurologen de meeste ervaring hebben met medicijnen uit de eerste lijn en deze minder ernstige bijwerkingen kunnen hebben dan sommige medicijnen uit de tweede of derde lijn.
Zorguitgaven voor MS-medicijnen
De afgelopen jaren zijn de kosten voor MS gestegen, doordat er nieuwe duurdere medicijnen op de markt zijn gekomen. In 2019 werd er in Nederland ongeveer 170 miljoen euro uitgegeven aan medicijnen voor MS.
In dit figuur is te zien dat de kosten van MS-medicijnen variëren van ongeveer 40.000 tot 120.000 euro voor een behandeling van 5 jaar.
Waarom kosteneffectiviteit?
We weten van veel medicijnen voor MS niet of de prijs past bij hoe goed het medicijn werkt. Met andere woorden, de verhouding tussen de kosten en effectiviteit is voor de meeste medicijnen voor MS niet bekend. Dat komt door verschillende administratieve regels rondom de toelating van medicijnen.
Daarnaast was nog nooit de kosteneffectiviteit van verschillende volgordes van medicijnen voor MS onderzocht. Terwijl patiënten gedurende hun leven meestal meerdere medicijnen gebruiken. Als een medicijn niet goed werkt, bijwerkingen veroorzaakt of als patiënten liever een andere toedieningsvorm gebruiken kan namelijk geswitcht worden naar een ander medicijn.
In samenwerking met neurologen uit het ErasmusMC heeft NICER een model ontwikkeld waarmee de kosten en effecten van alle medicijnen voor MS met elkaar vergeleken kunnen worden en waarbij bepaald kan worden welke volgordes van medicijnen de meeste gezondheid opleveren per uitgegeven euro.
Hoe is de kosteneffectiviteit berekend?
De effectiviteit van behandelingen voor de berekening van de kosteneffectiviteit is gebaseerd op klinische studies. Echter de meeste medicijnen zijn niet onderling met elkaar vergeleken in deze klinische studies.
Daarom hebben we een netwerk-meta analyse uitgevoerd om de relatieve effectiviteit van behandelingen te schatten. Meer informatie over deze statistische analyse en de uitkomsten er van zijn te vinden in het technisch rapport.
De informatie die u gaat downloaden is bestemd voor personen met een BIG-registratie
Met het ziektemodel zijn de kosten en effecten van 445 volgordes van MS-medicijnen berekend. De effecten worden uitgedrukt in ‘gezonde levensjaren’, ook wel QALYs genoemd.
Met het model wordt de hele levensloop van MS-patiënten nagebootst op basis van ziekteprogressie en MS aanvallen. De snelheid van de progressie van MS en het aantal aanvallen in het model werden beïnvloed door het MS-medicijn. In het model worden ook de bijwerkingen van medicijnen, de mogelijkheid om te stoppen met medicijnen, de kwaliteit van leven van patiënten en de kans op sterfte meegenomen. Daarnaast nemen we alle kosten mee die gerelateerd zijn aan de behandeling van MS, namelijk de kosten van de MS-medicijnen, overige gezondheidszorg, mantelzorg en productiviteitsverlies. Als een patiënt ziekteprogressie, een aanval of een ernstige bijwerking krijgt worden hier extra kosten en een vermindering in kwaliteit van leven voor toegekend.
Een belangrijke beperking van het model is dat we hierin geen MRI-resultaten mee konden nemen. Ondanks deze beperking zien we dat net als in de werkelijkheid bij ongeveer de helft van de patiënten na 20 jaar de MS is veranderd van relapse remitting MS (RRMS) naar secundair progressieve MS (SPMS).
Wat is de kosteneffectiviteit?
De resultaten van de analyses lieten zien dat als MS-patiënten niet met medicijnen behandeld zouden worden, zij volgens het model gemiddeld 13,6 gezonde levensjaren (QALYs) kunnen verwachten. De daarmee gepaarde maatschappelijke kosten zijn 290.850 euro over de levensduur van een patiënt.
Een gemiddelde MS-behandeling met medicijnen levert gemiddeld 5,6 extra QALYs op waarvoor we 282.902 euro extra uit moeten geven, wat gelijk staat aan 50.518 euro per QALY. Maar dat is slechts een gemiddelde van alle MS-medicijnen waarin zowel doelmatige als niet doelmatige volgordes van medicijnen meegenomen worden.
De informatie die u gaat downloaden is bestemd voor personen met een BIG-registratie
Wat is de behandeling die de meeste QALYs oplevert per uitgegeven euro als we ervan uitgaan dat we maximaal 50.000 euro per QALY willen betalen? Deze vraag is moeilijk te beantwoorden, omdat de uitkomsten van het model niet 100% zeker zijn. Dit komt omdat we voorspellingen doen over tientallen jaren op basis van informatie uit onderzoeken die elk ook onzekerheden kennen. Toch kunnen we wel enkele conclusies trekken uit onze resultaten.
Bijvoorbeeld door te kijken naar dit figuur waar de meeste doelmatige volgorde van medicijnen (blauwgroen in het figuur) met de minst doelmatige volgorde is vergeleken (magenta in het figuur). Hierin is te zien dat gemiddeld genomen de meest doelmatige volgorde van medicijnen 1 extra QALY oplevert voor 134.000 euro minder dan de minst doelmatige volgorde van medicijnen. Deze volgorde van medicijnen levert dus meer gezondheid op, voor minder geld. Maar in dit figuur zien we dat de puntenwolken deels overlappen. Dit betekent dat er geen garanties zijn dat de ene volgorde van medicijnen in de werkelijkheid ook altijd doelmatiger zal zijn dan de andere volgorde.
Conclusie
Het blijkt dat er vooral grote verschillen zijn in de kosten van MS-medicijnen, terwijl de verschillen in de werking van MS-medicijnen veel kleiner zijn. Hier zou rekening mee gehouden kunnen worden bij het inkopen en het voorschrijven van MS-medicijnen. Maar uiteindelijk bepalen de neuroloog en de patiënt natuurlijk samen welk medicijn het beste is en past bij de omstandigheden en voorkeuren van de patiënt.
Ongeacht welk medicijn er wordt gekozen, zou het goed zijn als het bedrag dat ervoor wordt betaald in goede verhouding staat tot de gezondheid die het oplevert.