Woordenboek

zie ons woordenboek
Scroll
status effectiviteit
Wetenschappelijk gepubliceerd
status kosteneffectiviteit
Technisch rapport nog niet beschikbaar

Multiple Myeloom

Multiple myeloom is een vorm van kanker waarbij er een kwaadaardige woekering is van plasmacellen in het beenmerg.

De symptomen van deze ziekte variëren per patiënt. Patiënten kunnen bijvoorbeeld last hebben van botpijn en botbreuken, nierbeschadiging, bloedarmoede en ontstekingen. Er zijn 4300 patiënten met multiple myeloom in Nederland. Per jaar krijgen 1400 mensen in Nederland de diagnose multiple myeloom.

BIG registratie

De video die u gaat bekijken is bestemd voor personen met een BIG-registratie

Patienten in Nederland 4.300

Behandelingen

Op dit moment is het nog niet mogelijk om deze ziekte te genezen. Maar er zijn wel meerdere behandelingen die de ziekte onderdrukken. Wanneer een behandeling hierin slaagt is er een symptoomvrije periode. Dit wordt progressie-vrije overleving genoemd. Meestal wordt de ziekte echter na een bepaalde periode opnieuw actief. Dan wordt er een andere behandeling gestart. Deze opeenvolgende behandelingen worden aangeduid als behandellijnen of behandelsequenties.

Multiple myeloom wordt behandeld met medicijnen of met een stamceltransplantatie. Dit model is gericht op de grootste groep patiënten. Dit zijn patiënten die niet in aanmerking komen voor een stamceltransplantatie. Deze patiënten zijn vaak wat ouder. Klinische studies naar de effectiviteit van behandelingen maken een onderscheid tussen initiële behandelingen, oftewel eerstelijns behandelingen, en behandelingen die als tweede, derde of latere lijn worden gegeven. De afgelopen tien jaar zijn er veel nieuwe behandelingen beschikbaar gekomen.

Waarom kosten­effectiviteit?

In klinische studies worden er vaak twee of soms drie behandelingen met elkaar vergeleken. Maar, als er meer behandelingen zijn, moet worden onderzocht hoe goed de behandelingen ten opzichte van elkaar zijn in termen van effectiviteit. Daarnaast weten we nu niet of de prijzen die voor behandelingen worden betaald passen bij de effectiviteit. Daarnaast speelt bij multiple myeloom de vraag welke volgorde van behandelingen het meest doelmatig is: dat is nog nooit onderzocht.

Hoe is de kosten­effectiviteit berekend?

Voor de schatting van effectiviteit zijn drie databronnen gebruikt: netwerk meta-analyses, het PHAROS register en data uit de Nederlandse kankerregistratie.

Er zijn twee netwerk meta-analyses (NMA) gebruikt: Eén NMA voor behandelingen in de eerste behandellijn en een tweede NMA voor behandelingen in daaropvolgende lijnen. De gegevens uit de twee NMA’s zijn gebruikt om de duur van behandelingen zoals geschat uit de registerdata aan te passen voor de verschillende nieuwe behandelingen. Een effectievere behandeling geeft een langere tijd per behandellijn en dus ook een langere overleving.

status effectiviteit
Wetenschappelijk gepubliceerd
status kosteneffectiviteit
Technisch rapport nog niet beschikbaar
Wetenschappelijke publicatie

Systematic Literature Review and Network Meta-Analysis of Treatment Outcomes in Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma

BIG registratie

De publicatie die u gaat bekijken is bestemd voor personen met een BIG-registratie

Wetenschappelijke publicatie

Efficacy of first-line treatments for multiple myeloma patients not eligible for stem cell transplantation: a network meta-analysis

BIG registratie

De publicatie die u gaat bekijken is bestemd voor personen met een BIG-registratie

In het multiple myeloom model wordt een populatie van individuele patiënten gesimuleerd. Alle patiënten hebben een verschillende geschatte behandelduur, gebaseerd op karakteristieken uit het PHAROS register zoals leeftijd, niveau van functioneren, calcium waarden en comorbiditeiten.

Na de eerste behandellijn zijn er twee mogelijkheden. De eerste mogelijkheid is dat de patiënt overlijdt zonder dat er een nieuwe behandeling gestart wordt. De tweede mogelijkheid is dat de patiënt een tweede behandeling krijgt. Na de derde behandellijn worden geen vervolgbehandelingen gemodelleerd.

Wat is de kosten­effectiviteit?

Het model toont aan dat er meerdere optimale sequenties zijn op het gebied van effectiviteit. De meest effectieve sequenties leiden tot een geschatte overleving van 7,5 jaar. Dit is 3,5 jaar meer dan de overleving in de standaardpraktijk van 10 jaar geleden. De kosten van deze meest effectieve sequenties variëren tussen 648.000,- euro en 898.000,- euro over de levensduur van de patiënt. In de meest doelmatige sequentie is de geschatte overleving gemiddeld 6,2 jaar en de totale kosten voor deze sequentie zijn 414,000,-.

Het verschil tussen de meest optimale strategie vanuit effectiviteit en vanuit kosteneffectiviteit bezien is dus 1,3 jaar extra overleving tegen ongeveer 230.000,- tot 480.00,- euro aan extra kosten.

Conclusie

Onderzoekers
  • Hedwig Blommestein

    PhD (gezondheidseconoom)
  • Margreet Franken

    PhD (gezondheidseconoom)
  • Chrissy van Beurden-Tan

    MSc (gezondheidseconoom)
  • Nicole Blijlevens

    Prof (hematoloog)
  • Peter Huijgens

    Prof (hematoloog)
  • Pieter Sonneveld

    Prof (hematoloog)
  • Carin Uyl-de Groot

    Prof (gezondheidseconoom)
  • Sonja Zweegman

    Prof (hematoloog)

De meest optimale behandelsequentie in termen van effectiviteit is niet gelijk aan de meest optimale sequentie in termen van kosteneffectiviteit. Dit laat de meerwaarde zien van informatie over effecten en kosten van behandelsequenties, maar ook de enorme spanning die er kan bestaan tussen gezondheidswinst enerzijds en kosten van behandelingen anderzijds. We hopen hiermee een bijdrage te leveren aan de keuzes die gemaakt moeten worden door patiënten, artsen en beleidsmakers.

Of de verwachte optimale behandeling ook de juiste behandeling is voor een individuele patiënt, blijft uiteraard een complexe afweging die per patiënt bepaald moet worden.