Kosteneffectiviteitsonderzoek is een synoniem voor doelmatigheidsonderzoek. Deze vorm van onderzoek richt zich op kosten en effecten van medische behandelingen. In onze aanpak volgen we de richtlijnen voor economische evaluaties van het Zorginstituut Nederland. Dit betekent onder andere dat de doelmatigheid van behandelingen wordt uitgedrukt uit in ‘kosten per gewonnen QALY’ en dat wij waar mogelijk een maatschappelijk perspectief hanteren. Dat betekent dat waar mogelijk ook kosten buiten de zorg zijn meegenomen, zoals tijd van mantelzorgers en verlies aan productiviteit.
De QALY ('quality adjusted life year') is een maat die gebruikt wordt om lengte en kwaliteit van leven te combineren tot één getal, zodat behandelingen met heel verschillende gezondheidsuitkomsten met elkaar vergeleken kunnen worden. De QALY wordt berekend door een lengte van leven te vermenigvuldigen met een getal over de kwaliteit van levens. Een jaar in volle gezondheid is gelijk aan 1 QALY, een jaar in de helft van volle gezondheid is gelijk aan 0.5 QALY.
Relapsing remitting MS (RRMS) is de meest voorkomende vorm van MS. Bij deze vorm wisselen periodes van aanvallen en herstel elkaar af.
In klinische onderzoeken wordt meestal de werking van een nieuw medicijn met een placebo of een bestaand medicijn vergeleken. Er zijn echter niet altijd onderzoeken die de werking van alle medicijnen met elkaar vergelijken. Door een netwerk meta-analyse uit te voeren kan toch met behulp van de uitgevoerde 1 op 1 vergelijkingen een uitspraak gedaan worden over het verschil in effectiviteit tussen verschillende medicijnen.
Melanoom is een vorm van huidkanker die ontstaat in de pigmentcellen. Patiënten met uitzaaiingen van het melanoom hebben een ongunstige prognose.
Patienten in Nederland
48.000
Behandelingen
In de afgelopen jaren zijn er verschillende medicijnen beschikbaar gekomen. Deze medicijnen kunnen de ziekte voor een bepaalde tijd afremmen. Dit zijn zogenaamde immunotherapieën en doelgerichte therapieën. Met welk type therapie patiënten starten hangt af van de conditie van de patiënt en ziektekarakteristieken. Doelgerichte therapieën zijn alleen effectief bij patiënten met een BRAF mutatie.
Zorguitgaven voor melanoom
Voor patiënten met inoperabel stadium 3C en stadium 4 melanoom kunnen de gemiddelde kosten per maand oplopen tot 17.000 euro. De werkzaamheid en veiligheid van de medicijnen voor deze patiëntengroep zijn aangetoond in klinische studies.
Waarom kosteneffectiviteit?
Er is weinig informatie beschikbaar over de doelmatigheid oftewel kosteneffectiviteit van melanoom medicijnen. Ook is er geen informatie beschikbaar over de effectiviteit en kosteneffectiviteit van behandel-volgorden, oftewel behandelsequenties.
Patiënten met melanoom krijgen vaak meerdere behandelingen na elkaar. Maar het is onbekend wat de meest effectieve en meest kosteneffectieve behandelsequentie is. Is dit bijvoorbeeld een behandeling met immunotherapie gevolgd door een behandeling met doelgerichte therapie of juist precies andersom. Het ziektemodel voor melanoom geeft inzicht in de effectiviteit en kosteneffectiviteit van zowel behandelingen als behandelsequenties voor patiënten met inoperabel stadium 3C en stadium 4 melanoom.
Hoe is de kosteneffectiviteit berekend?
De effectiviteit van behandelingen voor de berekening van de kosteneffectiviteit is gebaseerd op klinische studies. Klinische studies toonden aan dat de nieuwe behandelingen de progressie-vrije overleving en algehele overleving van patiënten met melanoom verbeteren. Echter de meeste medicijnen zijn niet onderling met elkaar vergeleken in deze klinische studies. Daarom hebben we een netwerk-meta analyse gepubliceerd in het European Journal of Oncology die de relatieve effectiviteit van behandelingen schat.
De publicatie die u gaat bekijken is bestemd voor personen met een BIG-registratie
Het model bestaat uit vier verschillende gezondheidstoestanden: progressie-vrij, progressieve ziekte, progressie-vrij bij aanvang van een nieuwe behandeling en dood. Bij de start van een nieuwe behandeling in de tweede of derde lijn herhaalt dit model zich. Hierdoor kan het model naast losstaande behandelingen ook behandelsequenties van maximaal drie opeenvolgende behandelingen evalueren. De overgangskansen zijn geschat op basis van gegevens uit het Dutch Melanoma Treatment Registry, bekend als de DMTR. In dit register worden gegevens vastgelegd van alle Nederlandse patiënten met gemetastaseerd melanoom.
De hazard ratio’s uit de netwerk meta-analyse gebruikten we om de overgangskansen in het model aan te passen. Patiënten die een effectievere behandeling krijgen hebben iedere maand een kleinere kans om naar een slechtere gezondheidstoestand te gaan. Patiënten met een minder effectieve behandeling hebben een grotere kans om naar een slechtere gezondheidstoestand te gaan.
Wat is de effectiviteit en kosteneffectiviteit?
De staafdiagram laat de gemiddelde levensverwachting zien van patiënten met een BRAF mutatie en een goede prognose. Alle patiënten kregen in het model een vorm van immunotherapie (ook als combinatietherapie) als eerste behandeling, maar afhankelijk van de behandeling verschilt de overleving. De ene behandeling leidt tot 4 a 5 maanden meer overleving dan de andere, op een totaal van gemiddeld iets meer dan 3 jaar.
Patiënten met een intermediare prognose hebben een kortere levensverwachting dan patiënten met een goede prognose. Patiënten die behandeling 1 krijgen, leven gemiddeld 0,2 tot 0,3 jaar, oftewel 2 tot 4 maanden, langer dan patiënten die behandeling 3 krijgen.
KosteneffectiviteitStel dat we uitgaan van een grens van 80.000 euro per QALY. Op basis van de resultaten van het model mogen de totale kosten van de meest effectieve behandeling met immunotherapie maximaal €30.000 meer zijn dan de totale kosten van de minst effectieve behandeling met immunotherapie.
Conclusie
Dit model geeft inzicht in welke behandelingen en behandelsequenties het meest doelmatig zijn. Deze informatie kan artsen ondersteunen in het maken van behandelkeuzen. Deze informatie kan ook gebruikt worden bij het inkoopbeleid van medicijnen op ziekenhuis-niveau, maar ook op nationaal niveau.